7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
创新动力强劲 产业高地崛起（新时代新征程新伟业）******
上海松江区——
创新动力强劲 产业高地崛起（新时代新征程新伟业）
本报记者 谢卫群 刘志强 方 敏
从上海城区出发，走上沪昆高速，G60科创走廊的标志性建筑“科创云廊”犹如云中巨舰屹立在眼前。
新年伊始，G60科创走廊建设热火朝天：海尔洗衣机互联工厂投产，规划年产卡萨帝洗衣机200万台，产值将突破50亿元；连接松江枢纽与上海市区的沪松公路快速化道路建设启动，建成后进城时间将大大缩短；松江经开区2022成绩单公布，其中，院士专家工作站达12个，集聚重点人才730位……
6年前，这一带还是阡陌之地，而现在，G60松江段周边，已崛起集成电路、人工智能、生物医药等七大产业，汇聚了尚实航空发动机、科大智能、豪威半导体、正泰智电港等诸多先进制造业企业。
2016年5月24日，地处上海郊区的松江区启动G60科创走廊建设，后经两次扩容，已纳入浙江嘉兴、江苏苏州、安徽合肥等8座长三角城市，服务长三角一体化发展。以松江区为牵引，以松江枢纽为支撑，G60科创走廊正全力打造具有国际影响力的科创走廊和我国重要创新策源地。2022年前三季度，松江区规模以上工业企业数量升至全市第一，战略新兴产业占比达到67.8%，全社会研发经费投入强度由2015年的3.58%提升至2021年的5.38%，高于全市平均水平。
从曾经的农业区、传统制造业区，变身长三角地区重要的先进制造业集聚地、科创策源地，松江之变，成为新发展理念在基层的生动实践。
党的二十大报告提出“加快实施创新驱动发展战略”。“落实就是担当，我们将以长三角G60科创走廊建设为重要平台，聚焦产业链布局创新链、人才链，以‘要素聚变’催化‘科创蝶变’。”松江区委书记程向民表示。
延长创新链
一场仪器分析产业产学研力量的“聚会”
一排排仪器，各自与电脑相连，上面布满各种管线，工作人员细致察看、精心测试。一旁，上海仪电分析仪器有限公司总经理袁为立告诉记者，公司历时10多年研发出GC128气象色谱仪，技术水平、温控精度、流量、压力控制都达到国际先进水平。
“科学仪器是科研的眼睛。目前，我国精密仪器制造技术还相对较弱，加快研发和创新是我们的努力方向。”袁为立说，自2018年入驻松江分析产业园，公司销售额年均增长5%以上，质谱仪、液相色谱仪等产品进步明显。
产业发展离不开科技支撑。为推动分析产业从无到有、茁壮成长，松江分析产业园与清华大学联手，于2018年4月建立上海分析技术产业研究院，完善创新链条，吸引人才企业。“松江瞄准我国高端仪器产业短板，打造聚焦细分领域创新的分析产业园，眼光独特、意义重要。”兼任研究院院长的清华大学精密仪器系教授欧阳证说，研究院通过设立孵化场地、自建公共实验室、打造仪器共享服务平台，方便更多小微企业开展研发。
从高端分析仪器、第三方检验检测，到检测技术与生物分析、分析仪器重要零部件，松江分析产业园内，已有60多家企业集聚。2021年，松江区仪器仪表制造业规模以上产值达71亿元，占全市的15.4%。“短期内，我们力争培育100家左右的分析仪器企业，其中不乏多家有望高成长的优质企业。”对于未来，欧阳证满怀信心。
不只是分析产业。近年来，松江聚焦重要领域和前沿技术，打造了G60脑智科创基地、科恩实验室、优图实验室等一批重大研发平台。近期，松江又牵头制定《长三角G60科创走廊联合攻关行动方案》，提出加快形成更多“从0到1”的关键技术突破，让创新链不断延长。
深耕产业链
一个电子制造产业集群的兴起
一边订单交付在即，一边芯片与电子元器件面临缺货风险。前段时间，正当上海诚意电气负责人刘昌学发愁时，位于松江“G60科创云廊”的云汉芯城公司伸出援手——通过海量的数据分析，为其精准匹配符合条件的国产电子元器件，还助其完成了原理图设计、元器件选型以及国产芯片的程序设计。
“扎根松江，面向全球，我们累计服务的企业和客户已经突破10万家，大多属于与芯片相关的元器件行业。”云汉芯城公司副总经理周雪峰说，企业打造的平台聚合了不少货源企业和采购企业，可为中小微企业提供产品技术方案开发、电子元器件采购等全流程一站式服务。
从产品研发、器件选型、物料供应到生产交付，这些年，松江的电子制造产业链条越发健全完备，与人工智能、工业互联网等产业互为支撑、共同成长。
走进腾讯长三角人工智能先进计算中心，数据机房里的服务器一眼望不到头。“当前已有1万余台服务器投入工作，项目建成后，将成为面向全球的长三角‘数字底座’。”上海珑睿信息科技有限公司是腾讯项目的建设运维方，首席执行官顾炯说，“服务器与算力的集聚，让30多家超算生态企业‘群贤毕至’。”
距腾讯项目不远，伟本智能机电（上海）股份有限公司车间一片忙碌。“我们帮助制造企业通过5G将机器人、机床和专机设备连接起来，可大大提高生产效率。”副总经理高飞自豪地说。目前，松江已在工业互联网领域形成了从平台、解决方案提供商到专业服务机构、智能设备制造商的完整链条，集聚上下游产业链重点企业300余家，带动区域内8000多家中小企业上云。
近年来，松江大力推进产业链、创新链融合发展，聚焦人工智能、生物医药、集成电路等“6+X”战略性新兴产业，引进海尔智谷等一大批百亿级重大项目和龙头企业，高端制造成色更足、动能更强、赛道更多。截至2021年底，松江在人工智能、集成电路、生物医药等领域分别集聚重点企业842家、121家、2952家。
优化服务链
一次“与时间赛跑”的提速审批
5台打桩机一齐作业，多辆大卡车穿梭其间，一场小雨过后，为一家跨国公司定制的松江正泰智电港三期项目现场已是一派繁忙。“从完成土地摘牌，到拿到桩基施工许可证，以往要好几天，现在只用6小时！”正泰智电港常务副总经理曾元千竖起大拇指。
2022年3月项目签约后，受疫情影响，曾元千一度十分着急，生怕耽误工期。“为了尽力节省时间、减轻企业负担，所有流程靠前协助、全程跟办，提前准备相关材料进行预审。”松江经开区企业代办中心主任张磊说，得知企业诉求后，有关部门全力以赴，让项目得以最快速度开工。项目办公室里，一张进度表显示：2022年5月前，工期还延误1个月，到2022年11月24日，延误天数已变为“0”。
科创生态，关键看营商环境。让科创项目落地生根，要素对接平台是重要环节。为帮助更多好项目找到资金支持，松江不遗余力。
“我报告的项目是‘可降解输尿管支架’，我们的突破是……”2022年11月30日，上海证券交易所G60科创走廊服务基地，一场项目路演紧张进行。几十名投资人坐在台下，来自不同城市的项目报告人一一宣介、争取投资。“2022年以来，这里已举办产融对接活动63场，93个项目得到青睐、成功融资。”G60科创走廊创新研究中心主任贾占峰说。
梳理形成2022版松江区“证照分离”改革清单98项，进一步降低市场准入门槛；深化落实人才“1+10”政策、G60科创走廊九城市互认互通人才18条政策，加速构建“政产学研金服用”创新体系……眼下，松江正多措并举，持续营造市场化、法治化、国际化的营商环境。
“党的二十大报告提出，‘深化简政放权、放管结合、优化服务改革’‘营造有利于科技型中小微企业成长的良好环境’。”程向民表示，松江将不断创新服务模式，聚焦精准制度创新，用工作的确定性对冲市场预期的不确定性，着力破除深层次体制机制障碍，实现创新链、产业链、资金链、人才链深度融合，不断创造新业绩。
